Development of recombinant adeno-associated virus empty capsids as a reference standard for quality control of gene therapy products ; Разработка стандартного образца пустых капсидов рекомбинантного аденоассоциированного вируса для контроля качества препаратов генной терапии

Συγγραφείς: A. V. Tumaev, D. Yu. Voloshin, E. S. Berdinskikh, E. L. Sakhibgaraeva, E. V. Golovin, E. N. Subcheva, O. O. Vasileva, A. A. Galieva, A. A. Chuvashov, E. S. Novikova, A. V. Karabelsky, А. В. Тумаев, Д. Ю. Волошин, Е. С. Бердинских, Е. Л. Сахибгараева, Е. В. Головин, Е. Н. Субчева, О. О. Васильева, А. А. Галиева, А. А. Чувашов, Е. С. Новикова, А. В. Карабельский

Συνεισφορές: The study was funded by the Ministry of Science and Higher Education of the Russian Federation (Agreement No. 075-10-2021-093, Research Project No. GTH-RND-2112)., Финансирование проекта осуществлялось Министерством науки и высшего образования Российской Федерации (Соглашение № 075-10-2021-093, проект GTH-RND-2112).

Πηγή: Biological Products. Prevention, Diagnosis, Treatment; Том 24, № 2 (2024); 200-214 ; БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение; Том 24, № 2 (2024); 200-214 ; 2619-1156 ; 2221-996X ; 10.30895/2221-996X-2024-24-2

Θεματικοί όροι: стабильность стандартного образца, AAV, empty capsid, gene therapy, gene therapy product, pharmaceutical development, quality control methods, reference standard, HEK293, affinity chromatography, physical capsid titre, reference standard stability, пустой капсид, генная терапия, генотерапевтический преперат, фармацевтическая разработка, методы контроля качества, стандартный образец, аффинная хроматография, физический титр капсидов

Περιγραφή αρχείου: application/pdf

Relation: https://www.biopreparations.ru/jour/article/view/549/863; https://www.biopreparations.ru/jour/article/view/549/835; https://www.biopreparations.ru/jour/article/view/549/843; https://www.biopreparations.ru/jour/article/downloadSuppFile/549/787; https://www.biopreparations.ru/jour/article/downloadSuppFile/549/933; https://www.biopreparations.ru/jour/article/downloadSuppFile/549/934; https://www.biopreparations.ru/jour/article/downloadSuppFile/549/935; https://www.biopreparations.ru/jour/article/downloadSuppFile/549/936; https://www.biopreparations.ru/jour/article/downloadSuppFile/549/937; https://www.biopreparations.ru/jour/article/downloadSuppFile/549/968; Minskaia E, Galieva A, Egorov AD, Karabelsky AV. Viral vectors in gene replacement therapy. Biochemistry (Mosc). 2023;88(12):2157–78. https://doi.org/10.1134/s0006297923120179; Mendell JR, Al-Zaidy S, Shell R, Arnold WD, RodinoKlapac LR, Prior TW, et al. Single-dose gene-replacement therapy for spinal muscular atrophy. N Engl J Med. 2017;377(18):1713–22. https://doi.org/10.1056/nejmoa1706198; Coovert DD, Le TT, McAndrew PE, Strasswimmer J, Crawford TO, Mendell JR, et al. The survival motor neuron protein in spinal muscular atrophy. Hum Mol Genet. 1997;6(8):1205–14. https://doi.org/10.1093/hmg/6.8.1205; Wang C, Mulagapati SHR, Chen Z, Du J, Zhao X, Xi G, et al. Developing an anion exchange chromatography assay for determining empty and full capsid contents in AAV6.2. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019;15:257–63. https://doi.org/10.1016/J.OMTM.2019.09.006; Laemmli UK. Cleavage of structural proteins during the assembly of the head of bacteriophage T4. Nature. 1970;227(5259):680–5. https://doi.org/10.1038/227680A0; Hofmann A, Clokie S, eds. Wilson and Walker’s principles and techniques of biochemistry and molecular biology. 8th ed. Griffith University; 2018. https://doi.org/10.1017/9781316677056; Petersen RL. Strategies using bio-layer interferometry biosensor technology for vaccine research and development. Biosensors (Basel). 2017;7(4):49. https://doi.org/10.3390/BIOS7040049; Рябова ЕИ, Деркаев АА, Есмагамбетов ИБ, Щебляков ДВ, Довгий МА, Бырихина ДВ и др. Сравнение различных технологий получения рекомбинантного аденоассоциированного вируса в лабораторном масштабе. БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. 2021;21(4):266–78. https://doi.org/10.30895/2221-996X-2021-21-4-266-278; Grieger JC, Soltys SM, Samulski RJ. Production of recombinant adeno-associated virus vectors using suspension HEK293 cells and continuous harvest of vector from the culture media for GMP FIX and FLT1 clinical vector. Mol Ther. 2016;24(2):287. https://doi.org/10.1038/MT.2015.187; Terova O, Soltys S, Hermans P, De Rooij J, Detmers F. Overcoming downstream purification challenges for viral vector manufacturing: enabling advancement of gene therapies in the clinic. Cell and Gene Therapy Insights. 2018;4(2):101–11. https://doi.org/10.18609/CGTI.2018.017; Florea M, Nicolaou F, Pacouret S, Zinn EM, Sanmiguel J, Andres-Mateos E, et al. High-efficiency purification of divergent AAV serotypes using AAVX affinity chromatography. Mol Ther Methods Clin Dev. 2023;28:146–59. https://doi.org/10.1016/J.OMTM.2022.12.009; Richert-Pöggeler KR, Franzke K, Hipp K, Kleespies RG. Electron microscopy methods for virus diagnosis and high-resolution analysis of viruses. Front Microbiol. 2019;9:3255. https://doi.org/10.3389/fmicb.2018.03255; Yang TY, Braun M, Lembke W, McBlane F, Kamerud J, DeWall S, et al. Immunogenicity assessment of AAV-based gene therapies: an IQ consortium industry white paper. Mol Ther Methods Clin Dev. 2022;26:471–94. https://doi.org/10.1016/j.omtm.2022.07.018; Deb PK, Kokaz SF, Abed SN, Paradkar A, Tekade RK. Chapter 6. Pharmaceutical and biomedical applications of polymers. In: Tekade RK, ed. Basic fundamentals of drug delivery. A volume in advances in pharmaceutical product development and research. Amsterdam: Elsevier; 2019. P. 203–67. https://doi.org/10.1016/C2018-0-03215-6; Sommer JM, Smith PH, Parthasarathy S, Isaacs J, Vijay S, Kieran, et al. Quantification of adeno-associated virus particles and empty capsids by optical density measurement. Mol Ther. 2003;7(1):122–8. https://doi.org/10.1016/S1525-0016(02)00019-9; Grimm D, Storm TA, Hammami N, Graf M, Kay MA, Maheshri N, et al. 899. Directed evolution of the AAV-2 capsid yields novel mutants. Mol Ther. 2003;7(5):S347–8. https://doi.org/10.1016/s1525-0016(16)41341-9; Ульянова КВ, Казаров АА, Пантюшенко МС, Оленев АА, Лягоскин ИВ, Симонов ВМ. Разработка и валидация методики определения концентрации антитела человека, блокирующего связывание PD-1 с лигандами, в сыворотке крови яванского макака методом биослойной интерферометрии. БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. 2020;20(4):257–67.; https://www.biopreparations.ru/jour/article/view/549

Διαθεσιμότητα: https://www.biopreparations.ru/jour/article/view/549
https://doi.org/10.30895/2221-996X-2024-24-2-200-214