Prospects for the use of prolonged concentrates of blood clotting factor IX in the treatment of hemophilia B ; Перспективы использования пролонгированных препаратов концентратов фактора свертывания крови IX в лечении гемофилии В

Συγγραφείς: V. N. Konstantinova, T. A. Andreeva, A. V. Kim, В. Н. Константинова, Т. А. Андреева, А. В. Ким

Συνεισφορές: The article was funding by CSL Behring., Статья подготовлена при финансовой поддержке компании CSL Behring.

Πηγή: Russian Journal of Pediatric Hematology and Oncology; Том 7, № 4 (2020); 56-61 ; Российский журнал детской гематологии и онкологии (РЖДГиО); Том 7, № 4 (2020); 56-61 ; 2413-5496 ; 2311-1267 ; 10.21682/2311-1267-2020-7-4

Θεματικοί όροι: лабораторный контроль, molecular abnormalities of factor IX, concentrates with a prolonged half-life, nonacog alfa, eftrenonacog alfa, albutrepenonacog alfa, laboratory control, молекулярные аномалии фактора IX, концентраты с пролонгированным периодом полужизни, нонаког альфа, эфтренонаког альфа, альбутрепенонаког альфа

Περιγραφή αρχείου: application/pdf

Relation: https://journal.nodgo.org/jour/article/view/668/612; Зозуля Н.И., Кумскова М.А. Протокол диагностики и лечения гемофилии. В кн.: Алгоритмы диагностики и протоколы лечения заболеваний системы крови. Под ред. акад. В.Г. Савченко. Т. 1. М .: Национальный медицинский исследовательский центр гематологии, 2018. С. 333-375.; Мамаев А.Н. Коагулопатии: руководство. М.: ГЭОТАР-Медиа, 2012. 264 с.; Tjarnlund-Wolf A., Lassila R. Phenotypic characterization of haemophilia B - understanding the underlying biology of coagulation factor IX. Haemophilia 2019;25(4):567-74. doi:10.1111/hae.13804.; Weyand A.C., Pipe S.W. New therapies for hemophilia. Blood 2019;133(5):389-98. doi:10.1182/blood-2018-08-872291.; Carcao M. Changing paradigm of prophylaxis with longer acting factor concentrates. Haemophilia 2014;20 Suppl 4:99-105. doi:10.1111/hae.12405.; Mannucci P.M., Macuso M.E. Investigational drugs for coagulation disorders. Expert Opin Invest Drugs 2013;22(8):945-53. doi:10.1517/13543784.2013.798302.; Oldenburg J., Albert T. Novel products for haemostasis - current status. Haemophilia 2014;20(Suppl 4):23-8. doi:10.1111/hae.12428.; Metzner H.J., Weimer T., Kronthaler U., Lang W., Schulte S. Genetic fusion to albumin improves the pharmacokinetic properties of factor IX. J Thromb Haemost 2009;102(4):634-44. doi:10.1160/TH09-04-0255.; Santagostino E. Transforming the treatment for hemophilia B patients: update on the clinical development of recombinant fusion protein linking coagulation factor IX with recombinant albumin (rIX-FP). Thromb Res 2016 ;141 Suppl 3:S5-8. doi:10.1016/S0049-3848(16)30415-7.; Pipe S.W. New therapies for hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2016;2016(1):650-656. doi:10.1182/asheducation-2016.1.650.; Shapiro A. Development of long-acting recombinant FVIII and FIX Fc fusion proteins for the management of hemophilia. Expert Opin Biol Ther 2013;13(9):1287-97. doi:10.1517/14712598.2013.819339.; Ducore J.M., Miguelino M.G., Powell J.S. Alprolix (recombinant Factor IX Fc fusion protein): extended half-life product for the prophylaxis and treatment of hemophilia B. Expert Rev Hematol 2014;7(5):559-71. doi:10.1586/17474086.2014.951322.; Santagostino E., Martinowitz U., Lissitchkov T., Pan-Petesch B., Hanabusa H., Oldenburg J., Boggio L., Negrier C., Pabinger I., von Depka Prondzinski M., Altisent C., Castaman G., Yamamoto K., Alvarez-Roman M.-T., Voigt C., Blackman N., Jacobs I.; PROLONG-9FP Investigators Study Group. Long-acting recombinant coagulation factor IX albumin fusion protein (rIX-FP) in hemophilia B: results of a phase 3 trial. Blood 2016;127(14):1761-9. doi:10.1182/blood-2015-09-669234.; Pelland-Marcotte M.-C., Carcao M.D. Hemophilia in a changing treatment landscape. Hematol Oncol Clin North Am 2019;33(3):409-23. doi:10.1016/j.hoc.2019.01.007.; Chan A.K., Alamelu J., Barnes C., Chuansumrit A., Garly M.L., Meldgaard R.M., Young G. Nonacog beta pegol (N9-GP) in hemophilia B: First report on safety and efficacy in previously untreated and minimally treated patients. Res Pract Thromb Haemost 2020;4(7):1101-13. doi:10.1002/rth2.12412.; Kenet G., Chambost H., Male C., Lambert T., Halimeh S., Chernova T., Mancuso M. E., Curtin J., Voigt C., Li Y., Jacobs I., Santagostino E. Long-acting recombinant fusion protein linking coagulation factor IX with albumin (rIX-FP) in children. Thromb Haemost 2016;116(4):659-68. doi:10.1160/TH16-03-0179; Santagostino E., Negrier C., Klamroth R., Tiede A., Pabinger-Fasching I., Voigh C., Jacobs I., Morfini M. Safety and pharmacokinetics of a novel recombinant fusion protein linking coagulation factor IX with albumin (rIX-FP) in hemophilia B patients. Blood 2012;120(12):2405-11. doi:10.1182/blood-2012-05-429688.; Mancuso M.E., Lubetsky A., Pan-Petesch B., Lissitchkov T., Nagao A., Seifert W., Li Y., Santagostino E. Long-term safety and efficacy of rIX-FP prophylaxis with extended dosing intervals up to 21 days in adults/adolescents with hemophilia B. J Thromb Haemost 2020;18(5):1065-74. doi:10.1111/jth.14778.; Hermans C., Marino R., Lambert C., Mangles S., Sommerer P., Rives V., Maro G., Malcangi G. Real-world utilization and bleed rates in patients with haemophilia B who switched to recombinant factor IX Fusion Protein (rIX-FP): a retrospective international analysis. Adv Ther 2020;37(6):2988-98. doi:10.1007/s12325-020-01300-6.; Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 20.12.2012 № 1238н «Об утверждении стандарта первичной медико-санитарной помощи детям при гемофилии А, гемофилии В (профилактике кровотечений или кровоизлияний при неосложненном течении и после успешной индукции иммунной толерантности)» (Зарегистрировано в Министерстве юстиции Российской Федерации 19.02.2013 № 27187).; Стандарт медицинской помощи больным с наследственным дефицитом фактора VIII, с наследственным дефицитом фактора IX, болезнью Виллебранда. Утвержден Приказом Министерства здравоохранения и социального развития Российской Федерации от 14.11.2007 № 705.; Pouplard C., Galinat H., Ternisien C., Jouvan F.B., De Maistre E., Duchemin J., Flaujac C., Hezard N., Grand F., Le Cam-Duchez V., Marlu R., Mourey G., Nedelec F., Pineau-Vincent F., Repesse Y., Stepanian A., Szymezak J., Voisin S., Voyer A. L., Jeanpierre E., Lasne D.; French Study Group on Laboratory Management of bleeding disorders (BIMHO group). Multicentre evaluation of CK Prest® for assaying plasma levels of factor IX fused with albumin (Idelvion®). Haemophilia 2019;25(5):e327-30. doi:10.1111/hae.13812.; Tripodi A., Chantarangkul V., Novembrino C., Peyvandi F. Advances in the treatment of hemophilia: implications for laboratory testing. Clin Chem 2019;65(2):254-62. doi:10.1373/clinchem.2017.284356.; https://journal.nodgo.org/jour/article/view/668

Διαθεσιμότητα: https://journal.nodgo.org/jour/article/view/668
https://doi.org/10.21682/2311-1267-2020-7-4-56-61